子昂健康启动“破圈计划”让大众了解罕见病

2021-06-07 15:42:08 来源：壹点网

2021年5月26日，致力于建设罕见病领域的卓越生态体系的子昂健康，联合北京病痛挑战基金会、知乎、医学权威、患者组织代表发起罕见病“破圈计划”线上圆桌论坛，各方结合各自专业领域目前就罕见病患者教育、大众认知教育、医疗诊治等方方面面的重重困境，发出让罕见病“破圈”的呼吁。

作为“破圈”计划的发起者，子昂健康发起并推出知乎罕见病专区、罕见病智库等一系列平台，打造以患者为中心，医生专家、公益组织、大众平台共同参与的内容矩阵，面向大众普及罕见病知识，提升罕见病知晓率;同时，在六一儿童节期间，携手北京病痛挑战基金会在知乎发起的【上知乎回答指定问题，为罕见病孩子筹集“快乐成长“愿望基金】的活动，更是呼吁大众一起参与到此次的“破圈”行动之中。

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琅钰集团副总裁、子昂健康总经理戴瑛

让大众了解罕见病

为什么要让大众了解罕见病?罕见病一般指发病率低、患病人数少的疾病，虽然名中包含罕见二字，但实际上罕见病并不罕见。根据美国食品与药物管理局(FDA)的统计，全球已知的罕见病约有 7000多种，占人类疾病数量的10%。全球罕见病患者已超过2.5亿，患者中近50%为儿童。

在中国，由于人口基数大，因此罕见病患者的绝对值并不小，约有2000万左右。由罕见病联盟牵头，针对33种罕见病两万余患者的分析显示，将近60%罕见病患者不足20岁，且多为婴儿期发病，若积极治疗可取得较长的带病生存时间。

中南大学湘雅医院儿科主任，中华医学会小儿神经学组副组长彭镜教授表示：“罕见病‘破圈’可以从几个层面来讲。首先，想要攻克一个罕见病需要非常优秀的临床和科研团队，第二是做基层医生的宣教，第三是针对患者的科普。希望公众和媒体能多多关注罕见病群体，让社会有更多机会了解他们。”

深圳市儿童医院神经内科主任医师、小儿神经系统疾病领域专家路新国表示：“目前国内罕见病诊疗主要有以下几个痛点：大多数医务工作者对罕见病认识不足导致诊断率比较低、相对落后区域的诊断手段比较有限、病人难以找到合适的医院合适的医生就诊、治疗罕见病的药物普遍比较昂贵、纳入医保的罕见病药物非常有限等。”路主任提出，对社会尤其是幼儿园、小学老师的科普尤为重要，避免对罕见病儿童的歧视，歧视并不亚于病痛。“孩子及家长的心理辅导也非常关键，适当的心理干预可以让他们接受、并能够积极的面对疾病。”

北京病痛挑战基金会创始人王奕鸥表示，作为曾经发起的“冰桶挑战“活动的机构，基金会深知罕见病普及的困难重重，但从未放弃探索。她认为，“罕见病的认知是分圈层的，最核心的是患者和家属、第二层是医生和专家，第三层是公众。此前无论是患者医生还是其他相关方在网上搜索罕见病都会出现很多无效甚至是错误信息，因此对这几个圈层的知识普及沉淀都非常重要。”

即将于6月1日在知乎平台正式上线的罕见病专区“了不起的罕见人生”便是子昂健康“罕见病内容矩阵破圈计划”近期推进的项目之一，知乎华东总经理尹隽表示，“作为中文互联网高质量的问答社区和创作者聚集的原创内容平台，知乎上已有很多专业人士在讨论罕见病，但对比罕见病和癌症这两个话题词，前者的问题收集数量仅仅达到了后者的1/20。未来我们将利用平台的跨圈层影响力，开设罕见病问答专区，希望更多的业内专业人士加入板块共建，进一步推动罕见病相关科普。”

患者组织作为最真实的患者声音来源，在圆桌论坛上也积极发表了观点和意见，切实讲述了他们面临的就诊问题和心理压力。在罕见病内容矩阵“破圈”计划中，患者组织会持续助力患者内容孵化，通过真实故事使罕见病患者的愿望能够被大众听见。

患者组织“亮点连接罕见病关爱之家”专注于X连锁肾上腺脑白质营养不良，这种罕见病会造成听觉和视觉功能损害、智力减退、行为异常、运动障碍等问题，95%患者为男性。刘轩飞作为患者也作为组织负责人表示：“罕见病其实并没有那么罕见，很多人身上都存在一些隐性遗传问题，只是致病或不致病的区别，我们应该把罕见病作为一个公共卫生问题来看待，关注罕见病就是关注每一个人的健康。”他还提到了患者的“病耻感“，因为社会大众的不理解而对患者及家属带来的隐形歧视，伤害不亚于疾病。组织在今年的5月16日举办了中国第一次该罕见病病友大会，吸引了很多患者、医疗医药界的目光;计划在七八月进行罕见病万里行公益活动，通过采访患者家庭传播可以直击人心的内容。

患者组织“深圳市冻力宝贝进行性肌营养不良症关爱中心”的成员是患有DMD杜氏肌营养不良这一罕见病的患者及患者家属组成，通过线上服务和线下服务与社群互动。线下分为四个板块“家友荟”、“医学荟”、“政药荟“、”超能荟“，从知识科普、政策分享、关爱病友再到自我造血多维度推动罕见病破圈。DMD杜氏肌营养不良会导致儿童运动能力下降直至丧失行走能力，主要为男孩患病。会长陈功盛表示：“患者组织的专业、规范性很重要，合理的与医生、政府、科学家展开对话才能对罕见病诊疗有所帮助，否则会适得其反。“

发作性睡病的患者组织“觉主家“负责人暴敏冬表示：“罕见病组织的意义更多在于让罕见病患者在社会上能够有尊严、有质量的生活，我们需要的不是被区别对待，而是被公平对待，这是更多罕见病患者的心声。”发作性睡病的主要症状是白天反复无法遏制的困倦，说睡就睡，部分患者会出现猝倒;夜间则会出现睡眠障碍和睡瘫(俗称“鬼压床“)。“觉主家“每年都会举办发作性睡病专家论坛，邀请专家和患者齐聚一堂共同讨论。今年七八月，组织计划举办夏令营活动，让身患罕见病的孩子也能感受普通人的生活。今年也会陆续推出系列短片来增加大众对这个疾病的认知。

罕见病儿童的六一愿望

美国国立卫生研究院研究数据表示，许多罕见病发病于生命早期阶段，50%的罕见病患者为儿童。他们有些皮肤毛细血管显露，对紫外线高度敏感，这是白化病;有些自发性或轻度外伤后出血不止，这是血友病。由于社会普遍对罕见病认识不足，这些身患罕见病的孩子面临种种误解，比如曾经有一位身患发作性睡病的孩子产生睡眠幻觉，被当作精神分裂治疗了10年;学校因身患进行性肌营养不良的孩子运动机能下降拒绝其入学等等。儿童节即将到来，这些特殊的孩子，他们的愿望仅仅是“你能听见我的愿望”。

子昂健康携手北京病痛挑战基金会将于5月31日-6月30日，在“知乎亲子”提问“如何让儿童面对罕见病时，更勇敢?”下的每个回答都将获得由子昂健康出资的10元公益基金，投入子昂健康与北京病痛挑战基金会管理的愿望基金之中，用于罕见病儿童的公益项目。

子昂健康联合多方推动罕见病“破圈”

琅钰集团副总裁、子昂健康总经理戴瑛对罕见病内容共建矩阵进行总结：子昂健康希望在罕见病领域打造一个开放式的患者全周期服务平台，从患者认知到确诊到治疗再到康复整个全阶段，联合行业内的不同合作伙伴，从各方面为患者创造全周期价值。此次多方携手推出的罕见病内容矩阵“破圈”计划，希望联合多方深入浅出的传播系统性、权威性内容，通过互动“破圈”让大众参与进来，提升罕见病知晓度。子昂健康接下来有四块计划，第一是推出基于真实案例与权威知识平台或专家认证的、靠谱的内容矩阵，第二是打通互联网健康管理平台，突破在中国的罕见病领域医生资源集中，患者和医生的物理距离的需求,第三是满足患者在后期康复阶段的需求，第四是提高支付可及性。”

在此之前，子昂健康所属的琅钰集团于今年3月21日在北京与中国罕见病联盟签署五年战略合作协议，从罕见疾病登记研究、社会研究，到防治协作网体系的搭建、多学科诊疗体系的搭建和各单病种学组的搭建，到医生培训教育活动和患者培训教育活动，到国内外罕见病的公众宣传和教育活动，再到公益慈善领域的合作，共同致力于改善我国罕见病健康生态系统，使更多罕见病患者获益。

当下公众对于罕见病认知存在许多误解和偏差，普遍认为罕见病治疗药物太昂贵、罕见病是必然致死、无法医治的疾病。除此之外，还有许多人因为条件和意识限制甚至无从得知自己是否患上了罕见病。但事实上，罕见病患者如能得到及时的筛查、确诊，经过治疗后还是能和正常人一样进行生活。

从市场角度来看，尽管相对小众、尚不完善，中国罕见病市场发展空间却十分广阔。首先是国家政策的扶持和倾斜，从2019年前后起，我国政府开始陆续出台相关政策，让社会里处在相对弱势地位的罕见病群体能够享受到更多的应有的关照。其次是市场规模预测，根据波士顿咨询公司BCG数据显示，预计未来5-10年中国罕见病市场规模会突破100亿美元，而这个数字也只占全球罕见病市场的5%，仅为2020年美国罕见病市场规模的10%，市场潜力巨大。

身患罕见病的孩子们说，我的愿望是你能听见我的愿望。而要使他们的愿望能够真正被听到，仅仅依靠企业的力量是远远不够的，还需要罕见病组织、医疗卫生专家、患者组织、媒体平台、各级政府等社会各界共同的力量。相信在子昂健康和众多参与方的齐力共建下，罕见病内容矩阵必将能前所未有的全方位“破圈”，为中国罕见病生态系统的构建增添强大动力。

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